有一种“累”叫重症肌无力
创新药医保落地 助力患者回归正常生活
重症肌无力是一种可治疗的慢性自身免疫性神经肌肉疾病，病程长、难治疗、易复发，备受社会关注
点击查看原图 眼睛睁不开，咀嚼无力，吞咽困难，胳膊抬不起来，手拿不起东西，走几步路就没力气了……这些看似是“累”的症状却是一种罕见病——重症肌无力，这是一种可治疗的慢性自身免疫性神经肌肉疾病，病程长、难治疗、易复发，备受社会关注。虽然在治疗领域不断出现创新药，但高昂的费用让很多家庭望而却步。
今年1月1日起，全国正式执行的新版国家医保药品目录中，重症肌无力治疗用药被正式纳入，个人每年自付费用从40万元降至最低4万多元，更多患者有望回归正常生活。
◎山东商报·速豹新闻网记者 荀杨
全国患者约17万人 早诊早治很重要
据统计，我国罕见病患者约2000万人，全身型重症肌无力患者约17万人。山东大学齐鲁医院神经内科主任医师赵玉英介绍，作为神经免疫性疾病中的罕见疾病，全身型重症肌无力的典型特征是波动性的肌肉无力和易疲劳。全身型重症肌无力可不同程度影响患者的眼球运动、吞咽、言语、肢体活动和呼吸功能，导致明显的肌无力，严重损害患者的活动能力和生活质量，严重影响患者的日常生活和工作，给家庭和社会带来沉重负担，不少患者还会因此而患上抑郁、焦虑等心理疾病。如肌无力加重还可累及呼吸肌导致肌无力危象，救治不及时或患者合并严重的基础疾病也可危及生命。
“我们年前诊断了好几例全身型重症肌无力患者，其中有一位患者就认为自己是身体虚，两年来吃了各种补药，来医院就诊的时候就要气管插管了，我们送到NICU，很快确诊了全身型重症肌无力”。赵玉英告诉记者。“还有一个很可惜的患者，8岁时候走路觉得累，他妈妈老是觉得他身体虚，10岁脊柱侧弯了，就做了脊柱侧弯的手术，一直到18岁才来我们这里看病，最终确诊全身型重症肌无力。老百姓对这个病的认知是远远不够的，眼皮耷拉了，腿没劲，蹲下起不来了，只要不影响基本的日常生活，就不会及时就医，或者没有想到这个疾病，从而错过了最佳治疗时机。”
赵玉英指出，临床上，重症肌无力患者个体化差异较大，病程进展不同，疾病管理难度大。长期以来，全身型重症肌无力患者的治疗依靠专家经验判断和传统治疗方案为主，包括胆碱酯酶抑制剂、糖皮质激素、免疫抑制剂、静脉注射免疫球蛋白、血浆置换以及胸腺切除等。虽然在一定程度上能改善患者的肌无力症状，但传统药物在疾病控制、长期安全性等方面均存在不足，加之很大一部分患者发病之时正值盛年，这远远不能满足患者恢复正常生活和工作的需要，患者对于更好的临床效果和治疗方式有迫切需求。
治疗进入生物靶向新时代 有望实现“双达标”
据赵玉英介绍，为推动提升山东省重症肌无力的早诊、早治及规范化诊疗和管理，山东大学齐鲁医院神经内科去年12月牵头成立了山东省重症肌无力诊疗协作组，覆盖本省16地市60多家医院，并成立了重症肌无力专病门诊。
赵玉英强调，重症肌无力的理想治疗目标是达到疾病症状和治疗副作用均最小化的“双达标”状态。事实上，过往实现双达标的治疗目标非常困难，这也是当前重症肌无力的治疗难点。患者为了达到微小状态，往往需要面对传统药物治疗带来的种种问题，包括对血糖等代谢的影响、肝肾毒性、骨髓抑制、感染及远期肿瘤风险等。
“前面这位认为自己身体虚的患者确诊后，用了重症肌无力的创新药以后，肌无力症状第三天就得到了改善，出院的时候恢复得挺好，患者不再认为自己是身体虚了。”赵玉英介绍，“之前还接诊了一位外科大夫，患病已经有两年了，眼皮耷拉着、眼球活动受限，看东西都重影，根本没法手术。患者确诊后，想尽快的好起来，要用效果最好且副作用最小的药物，年前我们给他用上了创新药，到现在用了3次，现在这位外科医生都可以上手术台给病人做手术了，这种治疗结局在以前是不敢想象的。”
赵玉英表示：“FcRn拮抗剂一类的药物作为近年来全球关注的热点和近三十年来我国重症肌无力治疗领域的突破性创新药物，能靶向清除IgG抗体，且对非IgG免疫球蛋白影响很小，在起效时间、疗效、安全性等方面特点突出。这让重症肌无力患者重燃回归正常生活的希望，有望为患者实现疾病缓解和症状控制，并达到疾病症状和治疗副作用均最小化的‘双达标’理想治疗状态，推动我国重症肌无力诊疗正式步入生物靶向治疗新时代。”
特效药纳入医保 自付费用40万元降到最低4万元
近年来，面对罕见病诊治的世界性难题，我国多措并举加速破解罕见病诊疗和用药保障之困，汇聚社会各界力量，持续探索罕见病诊疗工作的中国方案。今年1月1日起，全国正式执行的新版国家医保药品目录中，罕见病用药纳入医保目录的数量创历年新高，15种罕见病用药纳入目录，填补了10个病种的用药保障空白。特别是像重症肌无力等多年未得到解决、社会影响较大的罕见病治疗用药被纳入目录，有望产生良好的社会效果。目前已累计超70种罕见病用药纳入了目录。
“没想到这么快就能医保报销了！”在罕见病日到来之际，60岁的王叔（化名）在山东大学齐鲁医院接受了第二个周期的创新药治疗。“得重症肌无力已经16年了，从2007年的眼睑下垂、视物模糊出现复视开始就没间断过治疗，甚至长期使用激素治疗。5个多月前，症状加重特别明显，不仅双眼都出现了眼睑下垂、闭合不全的情况，视物重影也很严重，四肢也没有力气，连正常饮食都受到了影响，咀嚼不了肉类，只能吃软烂的食物。当时用了激素冲击、对症治疗药物、补液治疗和免疫抑制剂，但症状都没有明显改善。新医保目录正式执行的第一天，我就开始用上了第一个周期的创新药治疗，眼睛情况都恢复正常了，视物清晰了，浑身也有力气，能正常饮食，这给了我很大信心！现在开始第二个周期的治疗，用药纳入医保后，我也能长期用得起了！”
据了解，纳入医保目录前，按照一年5个治疗周期计算，全身型重症肌无力患者使用创新药的年治疗费用约为40万元左右；纳入医保后，济南本地患者报销比例为40%-81%不等，按照一年5个治疗周期，符合报销条件的患者，医保报销后年治疗个人自付费用最低4万多元。
赵玉英教授表示：“国家医保惠民政策让创新药变得更亲民了。对于罕见病而言，保障罕见病患者用药，打通用药保障‘最后一公里’，实现医保落地的意义举足轻重。作为临床医生，很开心看到在医保政策的帮助下重症肌无力患者和家庭能切实获益。相信会有越来越多的重症肌无力患者能尽快达到治疗目标，实现正常生活，改善治疗结局。同时从长期治疗来看，有更多患者的生存质量和长期治疗水平将得以提升。”
今年1月1日起，全国正式执行的新版国家医保药品目录中，重症肌无力治疗用药被正式纳入，个人每年自付费用从40万元降至最低4万多元，更多患者有望回归正常生活。
◎山东商报·速豹新闻网记者 荀杨
全国患者约17万人 早诊早治很重要
据统计，我国罕见病患者约2000万人，全身型重症肌无力患者约17万人。山东大学齐鲁医院神经内科主任医师赵玉英介绍，作为神经免疫性疾病中的罕见疾病，全身型重症肌无力的典型特征是波动性的肌肉无力和易疲劳。全身型重症肌无力可不同程度影响患者的眼球运动、吞咽、言语、肢体活动和呼吸功能，导致明显的肌无力，严重损害患者的活动能力和生活质量，严重影响患者的日常生活和工作，给家庭和社会带来沉重负担，不少患者还会因此而患上抑郁、焦虑等心理疾病。如肌无力加重还可累及呼吸肌导致肌无力危象，救治不及时或患者合并严重的基础疾病也可危及生命。
“我们年前诊断了好几例全身型重症肌无力患者，其中有一位患者就认为自己是身体虚，两年来吃了各种补药，来医院就诊的时候就要气管插管了，我们送到NICU，很快确诊了全身型重症肌无力”。赵玉英告诉记者。“还有一个很可惜的患者，8岁时候走路觉得累，他妈妈老是觉得他身体虚，10岁脊柱侧弯了，就做了脊柱侧弯的手术，一直到18岁才来我们这里看病，最终确诊全身型重症肌无力。老百姓对这个病的认知是远远不够的，眼皮耷拉了，腿没劲，蹲下起不来了，只要不影响基本的日常生活，就不会及时就医，或者没有想到这个疾病，从而错过了最佳治疗时机。”
赵玉英指出，临床上，重症肌无力患者个体化差异较大，病程进展不同，疾病管理难度大。长期以来，全身型重症肌无力患者的治疗依靠专家经验判断和传统治疗方案为主，包括胆碱酯酶抑制剂、糖皮质激素、免疫抑制剂、静脉注射免疫球蛋白、血浆置换以及胸腺切除等。虽然在一定程度上能改善患者的肌无力症状，但传统药物在疾病控制、长期安全性等方面均存在不足，加之很大一部分患者发病之时正值盛年，这远远不能满足患者恢复正常生活和工作的需要，患者对于更好的临床效果和治疗方式有迫切需求。
治疗进入生物靶向新时代 有望实现“双达标”
据赵玉英介绍，为推动提升山东省重症肌无力的早诊、早治及规范化诊疗和管理，山东大学齐鲁医院神经内科去年12月牵头成立了山东省重症肌无力诊疗协作组，覆盖本省16地市60多家医院，并成立了重症肌无力专病门诊。
赵玉英强调，重症肌无力的理想治疗目标是达到疾病症状和治疗副作用均最小化的“双达标”状态。事实上，过往实现双达标的治疗目标非常困难，这也是当前重症肌无力的治疗难点。患者为了达到微小状态，往往需要面对传统药物治疗带来的种种问题，包括对血糖等代谢的影响、肝肾毒性、骨髓抑制、感染及远期肿瘤风险等。
“前面这位认为自己身体虚的患者确诊后，用了重症肌无力的创新药以后，肌无力症状第三天就得到了改善，出院的时候恢复得挺好，患者不再认为自己是身体虚了。”赵玉英介绍，“之前还接诊了一位外科大夫，患病已经有两年了，眼皮耷拉着、眼球活动受限，看东西都重影，根本没法手术。患者确诊后，想尽快的好起来，要用效果最好且副作用最小的药物，年前我们给他用上了创新药，到现在用了3次，现在这位外科医生都可以上手术台给病人做手术了，这种治疗结局在以前是不敢想象的。”
赵玉英表示：“FcRn拮抗剂一类的药物作为近年来全球关注的热点和近三十年来我国重症肌无力治疗领域的突破性创新药物，能靶向清除IgG抗体，且对非IgG免疫球蛋白影响很小，在起效时间、疗效、安全性等方面特点突出。这让重症肌无力患者重燃回归正常生活的希望，有望为患者实现疾病缓解和症状控制，并达到疾病症状和治疗副作用均最小化的‘双达标’理想治疗状态，推动我国重症肌无力诊疗正式步入生物靶向治疗新时代。”
特效药纳入医保 自付费用40万元降到最低4万元
近年来，面对罕见病诊治的世界性难题，我国多措并举加速破解罕见病诊疗和用药保障之困，汇聚社会各界力量，持续探索罕见病诊疗工作的中国方案。今年1月1日起，全国正式执行的新版国家医保药品目录中，罕见病用药纳入医保目录的数量创历年新高，15种罕见病用药纳入目录，填补了10个病种的用药保障空白。特别是像重症肌无力等多年未得到解决、社会影响较大的罕见病治疗用药被纳入目录，有望产生良好的社会效果。目前已累计超70种罕见病用药纳入了目录。
“没想到这么快就能医保报销了！”在罕见病日到来之际，60岁的王叔（化名）在山东大学齐鲁医院接受了第二个周期的创新药治疗。“得重症肌无力已经16年了，从2007年的眼睑下垂、视物模糊出现复视开始就没间断过治疗，甚至长期使用激素治疗。5个多月前，症状加重特别明显，不仅双眼都出现了眼睑下垂、闭合不全的情况，视物重影也很严重，四肢也没有力气，连正常饮食都受到了影响，咀嚼不了肉类，只能吃软烂的食物。当时用了激素冲击、对症治疗药物、补液治疗和免疫抑制剂，但症状都没有明显改善。新医保目录正式执行的第一天，我就开始用上了第一个周期的创新药治疗，眼睛情况都恢复正常了，视物清晰了，浑身也有力气，能正常饮食，这给了我很大信心！现在开始第二个周期的治疗，用药纳入医保后，我也能长期用得起了！”
据了解，纳入医保目录前，按照一年5个治疗周期计算，全身型重症肌无力患者使用创新药的年治疗费用约为40万元左右；纳入医保后，济南本地患者报销比例为40%-81%不等，按照一年5个治疗周期，符合报销条件的患者，医保报销后年治疗个人自付费用最低4万多元。
赵玉英教授表示：“国家医保惠民政策让创新药变得更亲民了。对于罕见病而言，保障罕见病患者用药，打通用药保障‘最后一公里’，实现医保落地的意义举足轻重。作为临床医生，很开心看到在医保政策的帮助下重症肌无力患者和家庭能切实获益。相信会有越来越多的重症肌无力患者能尽快达到治疗目标，实现正常生活，改善治疗结局。同时从长期治疗来看，有更多患者的生存质量和长期治疗水平将得以提升。”